כאשר השתלות לב לילדים משתבשות: התגלית המדהימה של סטנפורד

מחקר חדש של Stanford Medicine מדגיש פגמים ברשימת ההמתנה להשתלת לב ילדים בארה"ב, ומראה שהמערכת הנוכחית לא מצליחה לתעדף את הילדים החולים ביותר.

המחקר מציע מעבר לגישה ניואנסית יותר, תוך שימוש במגוון מדדי בריאות כדי להקצות ציוני סיכון ולשפר את שיעורי ההישרדות.

על פי מחקר חדש בראשות מומחי סטנפורד רפואה, השיטה הנהוגה ברחבי ארצות הברית לרשימת המתנה של ילדים להשתלת לב אינה מדרגת באופן עקבי את החולים הכי חולים במקום הראשון.

המחקר יפורסם היום (5 באוגוסט) ב- כתב העת של הקולג' האמריקאי לקרדיולוגיה.

צורך ברפורמה במערכת

הוספת ניואנסים למערכת רשימת ההמתנה על ידי התחשבות בגורמים בריאותיים נוספים עשויה להפחית את הסיכון של ילדים למות בזמן שהם ממתינים ללב התורם, על פי מחברי המחקר. עדכון לאופן הקצאת לבבות התורמים כבר בתהליך. המחקר מוסיף ראיות מדוע יש צורך בכך, אמרו.

"תמותה ברשימת ההמתנה, שהיא הסיכוי שילד ימות בזמן ההשתלה, גבוהה יותר בהשתלת לב בילדים מאשר כמעט בכל איבר או קבוצת גיל אחרת", אמר המחבר הבכיר של המחקר, כריסטופר אלמונד, MD, פרופסור לרפואת ילדים . שקד מטפל בילדים לפני ואחרי השתלת לב ב-Stanford Medicine Children's Health.

"המערכת הנוכחית לא עושה עבודה טובה בלכידת דחיפות רפואית, שהיא אחת המטרות המפורשות שלה", אמר המחבר הראשי של המחקר, הכלכלן קורט סווט, PhD, שערך את המחקר כסטודנט לתואר שני בכלכלה בסטנפורד אוּנִיבֶרְסִיטָה. Sweat חולקת את המחבר הראשי של המחקר עם אליסה פאוור, MD, שהייתה פוסט-דוקטורט באי ספיקת לב ילדים/השתלה בסטנפורד רפואה כשעבדה על המחקר.

הקשר היסטורי ואתגרים נוכחיים

ב-25 השנים האחרונות שונתה השיטה שבה השתמשו לדירוג תינוקות וילדים ברשימת ההמתנה להשתלת לב שלוש פעמים; השינויים האחרונים נכנסו לתוקף בשנת 2016. במהלך העשורים הללו, התוצאות השתפרו. הסיכון של מטופלים למות ברשימת ההמתנה ירד מ-21% ל-13%, אפילו כאשר המספר הכולל של השתלות לב ילדים גדל.

אבל הירידה במקרי המוות נובעת משיפורים בטיפול הרפואי ולא מהשינויים בהקצאת האיברים, כך מצא המחקר.

"המטרות של מערכת ההקצאה הנוכחית הן לשפר את התמותה ברשימת המתנה ולהקצות איברים בצורה אתית והוגנת", אמר אלמונד. "תמותה ברשימת ההמתנה ירדה, וזה דבר טוב מאוד, אבל בהתבסס על הניתוח שלנו, לא נראה ששינויי ההקצאה עשו את ההבדל. למרות שהכוונה מאחורי המערכת הנוכחית היא לתעדף את הילדים על בסיס דחיפות רפואית, ראינו שהמערכת למעשה לא מסדרת מטופלים לפי הסיכון שלהם".

תובנות סטטיסטיות ופגמים במערכת

תינוקות וילדים הזקוקים להשתלת לב מתווספים לרשימת המתנה המתקיימת על ידי הרשת המאוחדת לשיתוף איברים, העמותה הלאומית המנהלת את כל השתלות האיברים ברחבי הארץ.

יש מחסור בלבבות תורמי ילדים, במיוחד עבור תינוקות וילדים קטנים יותר, שכן מעט ילדים מתים בנסיבות המאפשרות לתרום את איבריהם. ההתאמה חייבת לקחת בחשבון מספר גורמים, כולל מיקומים גיאוגרפיים של התורם והמקבל, תאימות חיסונית וגודל הגוף. מערכת ההתאמה נועדה לתעדף ילדים חולים יותר להשתלה ולתפקד באופן שוויוני.

רשימת ההמתנה הנוכחית מסתמכת על כמה גורמים כדי לקבוע היכן ילד מדורג ומשתמש רק בשלוש קטגוריות של דחיפות: 1A, המצב הדחוף ביותר, ואחריו 1B ו-2. גורמים המשמשים לקביעת הקטגוריה של ילד כוללים איזה סוג של בעיית לב יש לו ( כמו מחלת לב מולדת, הקיימת בלידה, או קרדיומיופתיה, בעיה בשריר הלב המתפתחת בדרך כלל לאחר הלידה) והתרופות שהם מקבלים.

הצוות ניתח נתונים מכל 12,408 תינוקות וילדים מתחת לגיל 18 שנרשמו להשתלת לב בין ה-20 בינואר 1999 ל-26 ביוני 2023 בארצות הברית. כדי לראות אם מערכת רשימת ההמתנה הנוכחית פעלה כמתוכנן, החוקרים השתמשו בשיטות סטטיסטיות, שהושאלו מכלכלה, המשמשות בדרך כלל לחקר שווקים.

"מנקודת המבט של הכלכלה, אנחנו חושבים על זה ביסודו כעל בעיית הקצאה", אמר Sweat. "יש לנו את המשאב הדל הזה של לבבות תורמים, ואנחנו רוצים לוודא שהם הולכים למועמדים שיכולים להפיק מהם את מירב השימוש. במקרה של השתלת לב ילדים, עם תמותה כה גבוהה ברשימת המתנה, מה שבדרך כלל נראה זה שאתה רוצה לתת עדיפות לחולים חולים יותר".

הצוות השווה את אופן הדירוג של המועמדים להשתלה בפועל ברשימת ההמתנה לאופן שבו המועמדים היו מדורגים אם סדר הרישום היה מבוסס על דחיפות רפואית.

הם גם שקלו האם שיפורים בתוצאות רשימת ההמתנה מתאימים באופן כרונולוגי לשינויי ההקצאה שיושמו ב-2006 ו-2016, שנועדו ליצור רשימת המתנה שוויונית יותר.

קטגוריות רשימת המתנה אינן פועלות כמתוכנן

אחת הסיבות לכך שהסיכוי למות ברשימת ההמתנה ירד במהלך השנים שנחקרו היא שילדים ברשימת ההמתנה היו גם בריאים יותר בשנים האחרונות: בזמן ההשתלה, סביר להניח שהם יתמכו במכשיר הנשמה, חמצון קרום חוץ גופי ( שעובד כמו מכונת לב-ריאה) או דיאליזה של כליות, מצא המחקר.

עם זאת, המצב הרפואי של ילדים בכל אחת משלוש הקטגוריות ברשימת ההמתנה השתנה מאוד. למעשה, שלוש הקטגוריות הראו חפיפה משמעותית בסיכון לתמותה, מצא המחקר. במילים אחרות, חלק מהילדים חולים מאוד סווגו כעדיפות 2 בעוד שאחרים שלא היו כל כך חולים היו בעלי סטטוס 1A, כלומר לילד פחות חולה הוצע לפעמים לב תורם במקום ילד חולה יותר.

כמו כן, שלוש הקטגוריות של רשימת ההמתנה הן כה רחבות שלפעמים לילדים חולים פחות הציעו לב לפני ילדים חולים יותר באותה קטגוריה כי הם חיכו זמן רב יותר, כך נכתב במחקר.

מומחים מסכימים שהמתנה ארוכה יותר לא צריכה לקבוע עדיפות להשתלה, "מכיוון שהיא יכולה לתמרץ תוכניות לרשום אנשים מוקדם כדי שתוכל לבנות קצת זמן המתנה", אמר אלמונד.

באופן מפתיע, שינויים בכללי רשימת ההמתנה בשנים 2006 ו-2016 לא היו קשורים לשיפורים מהירים בתמותה, כפי שהייתם מצפים אם השינויים בכלל הניעו את השיפורים, מצא הצוות.

במקום זאת, התמותה ירדה בהדרגה משנת 1999 ואילך, מונעת על ידי שיפורים בטיפול הרפואי, כולל התקדמות כגון מכשירי עזר לחדרים – משאבות מכניות התומכות בלב הילד בזמן ההמתנה להשתלה – והכרה טובה יותר מתי לרשום ילד להשתלה. עם הזמן, הפער בתוצאות בין מטופלים מגזעים שונים ירד, הם גילו – שינוי שהיה קשור לתוצאות טובות יותר באופן כללי.

במהלך תקופת המחקר, הרופאים גם הבינו כי אצל תינוקות שמערכת החיסון שלהם עדיין לא בשלה, בטוח להשתיל איברים גם כאשר סוגי הדם אינם תואמים. אימוץ הדרגתי של נוהג זה עזר להפחית את התמותה ברשימת המתנה בקרב מקבלי הלב הצעירים ביותר, במיוחד בקרב תינוקות עם דם מסוג O, שבעבר היה הכי קשה להתאים אותם, מצא המחקר.

הצעות לשיפורי הקצאה עתידיים

ממצאי המחקר מצביעים על כך שיש לשנות את מערכת רשימת ההמתנה כדי לתת את הדעת למגוון רחב יותר של גורמים רפואיים ממה שנחשבים כיום – כגון תפקוד כליות, תפקודי כבד והאם החולה סובל מתת תזונה – ויש להשתמש בשילוב של גורמים כדי להקצות כל ילד ציון סיכון מספרי שיחליף את שלוש הקטגוריות הנוכחיות, אמרו המחברים.

"הדבר החשוב הוא להתקדם לעבר ציון הקצאה מתמשך ולחדד אותו כך שתוכל להסביר את החדשנות הטכנולוגית שמתרחשת בטיפול בחולים בינתיים", אמר Sweat.

התיקון צריך להסביר גם אם המטופל בריא מספיק כדי ליהנות ולהחלים מהשתלה, אמר אלמונד. זה ייתן את העדיפות הגבוהה ביותר לילדים עם הצורך הגדול ביותר שיש להם את הסיכוי הטוב ביותר להחלים מניתוח גדול.

"זה מאוד מאתגר כי אם מטופל נמצא בתמיכה מלאה בחיים והאיברים שלו נסגרים, האדם הזה חולה מאוד ואולי לא ישרוד את תקופת רשימת ההמתנה. ואם השתלת אותם, אותם גורמי סיכון פירושם שאולי לא תהיה להם תוצאה טובה עם ההשתלה", אמר אלמונד.

בספטמבר 2023, UNOS הטמיעה מערכת חדשה להקצאת השתלות ריאות המבוססת על ציון רציף, והארגון מנסח מערכות דומות לאיברים אחרים. היא מתכננת להציע הצעה כיצד יש להקצות לבבות מוכנה לבדיקה בשנת 2025.

"זה באמת מסובך להבין איך לעשות את זה טוב, אבל נראה שיש עדיין מקום לשיפור", אמר אלמונד.

למחקר תרמו חוקרים מהמחלקות לרפואת ילדים וכירורגית לב חזה של סטנפורד רפואה, מהמחלקה לכלכלה של אוניברסיטת סטנפורד ובית הספר לרפואה דרום-מערבית של אוניברסיטת טקסס.

המחקר לא קיבל מימון.