אוניברסיטת סידני מציגה את SeekRNA, כלי עריכת גנים עדיף על CRISPR, המציע החדרת DNA ישירה עם דיוק גבוה. חדשנות זו מבטיחה התקדמות משמעותית בהנדסה גנטית על ידי מתן אפשרות עריכות נקיות ומדויקות יותר, עם יישומים פוטנציאליים בתחומים שונים כולל בריאות וחקלאות.
SeekRNA משפר את עריכת הגנים בדיוק רב יותר ויישום פשוט יותר מאשר CRISPR, ומבטיח התערבויות גנטיות רחבות ויעילות יותר.
חוקרים מה אוניברסיטת סידני פיתחו כלי חדש לעריכת גנים, SeekRNA, שמבטיח יותר דיוק וגמישות מאשר CRISPR. SeekRNA משתמש ב-ribonucleic הניתן לתכנות חוּמצָה (RNA) גדיל שיכול לזהות ישירות אתרים להחדרה ברצפים גנטיים, מפשט את תהליך העריכה ומפחית שגיאות. טכנולוגיה זו, המפורטת ב תקשורת טבעיכול לחולל מהפכה ברפואה, בחקלאות וביוטכנולוגיה על ידי מתן אפשרות לשינויים גנטיים מדויקים.
יתרונות על פני CRISPR
"אנחנו נרגשים מאוד מהפוטנציאל של הטכנולוגיה הזו. היכולת של SeekRNA למקד את הבחירה בדיוק וגמישות מכינה את הבמה לעידן חדש של הנדסה גנטית, מעבר למגבלות הטכנולוגיות הנוכחיות", אמר ראש המחקר ד"ר סנדרו אטייד.
"עם CRISPR אתה צריך רכיבים נוספים כדי שיהיה לך 'כלי לחתוך והדבק', בעוד שההבטחה של seekRNA היא שזהו 'כלי גזור והדבק' עצמאי עם דיוק גבוה יותר שיכול לספק מגוון רחב של DNA רצפים."
ד"ר סנדרו אטייד (משמאל) עם הסופר הראשי רזוואן סידיק וקייטלין מקורמק במעבדת אטייד באוניברסיטת סידני. קרדיט: פיונה וולף/אוניברסיטת סידני
CRISPR מסתמך על יצירת שבירה בשני גדילי ה-DNA היעד, הקוד הגנטי של החיים עם הסליל הכפול, וזקוק לחלבונים אחרים או למנגנון תיקון ה-DNA כדי להכניס את רצף ה-DNA החדש. זה יכול להציג שגיאות.
"SeekRNA יכול לבקע במדויק את אתר המטרה ולהכניס את רצף ה-DNA החדש ללא שימוש בחלבונים אחרים. זה מאפשר כלי עריכה הרבה יותר נקי עם דיוק גבוה יותר ופחות שגיאות", אמר Ataide.
יישומים ופוטנציאל
מאז הפיתוח של CRISPR לפני יותר מ-10 שנים, עריכת גנים פתחה תחומי מחקר ויישומים חדשים. זה הוביל לשיפור בעמידות למחלות בפירות ובגידולים, הפחית את העלות והמהירות של גילוי מחלות אנושיות, סייע בחיפוש אחר תרופה למחלת תאי חרמש, ואפשר פיתוח של טיפול מהפכני בסרטן המכונה (CAR) טיפול בתאי T.
ד"ר סנדרו אטייד מבית הספר למדעי החיים והסביבה בפקולטה למדעים באוניברסיטת סידני. קרדיט: פיונה וולף/אוניברסיטת סידני
"אנחנו מאוד בתחילת הדרך של מה עריכת גנים יכולה לעשות. אנו מקווים שעל ידי פיתוח גישה חדשה זו לעריכת גנים, נוכל לתרום להתקדמות בבריאות, חקלאות וביוטכנולוגיה", אמרה המחברת המשותפת פרופסור רות הול מאוניברסיטת סידני.
פריצות דרך טכניות וצפי עתידי
SeekRNA נגזר ממשפחה של רצפי החדרה טבעיים המכונה IS1111 והוא110, התגלה בחיידקים ובארכאות (תאים ללא גרעין). רוב חלבוני רצף ההחדרה מציגים סלקטיביות מועטה או ללא יעד, אולם משפחות אלו מציגות סגוליות מטרה גבוהה.
בדיוק זה השתמש seekRNA כדי להשיג את התוצאות המבטיחות שלו עד היום.
ד"ר סנדרו אטייד במעבדת אטייד בבית הספר למדעי החיים והסביבה באוניברסיטת סידני. קרדיט: פיונה וולף/אוניברסיטת סידני
באמצעות הדיוק ממשפחת רצפי ההחדרה הזו, ניתן לשנות את seekRNA לכל רצף גנומי ולהכניס את ה-DNA החדש בכיוון מדויק.
"במעבדה בדקנו בהצלחה את seekRNA בחיידקים. הצעדים הבאים שלנו יהיו לחקור אם ניתן להתאים את הטכנולוגיה לתאים האיקריוטיים המורכבים יותר שנמצאים בבני אדם", אמר אטייד.
מערכות אספקה חדשות
היתרון של המערכת שדווחה במחקר זה הוא שניתן ליישם אותה רק באמצעות חלבון בודד בגודל צנוע בתוספת גדיל seekRNA קצר, כדי להעביר ביעילות מטען גנטי. SeekRNA מורכב מחלבון קטן של 350 חומצות אמינו וגדיל RNA של בין 70 ל-100 נוקלאוטידים. ניתן לארוז מערכת בגודל כזה לתוך ביולוגי ננומטרי כלי מסירה (שלפוחיות או ננו-חלקיקי שומנים) למסירה לתאים בעלי עניין.
ד"ר סנדרו אטייד מבית הספר למדעי החיים והסביבה בפקולטה למדעים באוניברסיטת סידני. קרדיט: פיונה וולף/אוניברסיטת סידני
התגברות על מגבלות CRISPR
נקודת בידול נוספת היא היכולת של טכנולוגיה זו להכניס רצפי DNA במיקום הרצוי בעצמה, הישג שלא אפשרי עם הרבה כלי עריכה עדכניים.
"לטכנולוגיה הנוכחית של CRISPR יש מגבלות על גודלם של רצפים גנטיים שניתן להציג", אמר עמית המחקר של אוניברסיטת סידני, רזוואן סידיקי, המחבר הראשי של המאמר. "זה מגביל את היקף היישום."
הקשר מחקר בינלאומי
בעולם, צוותים אחרים רודפים אחר מחקר דומה על פוטנציאל עריכת הגנים של ה-IS1111 והוא110 מִשׁפָּחָה. עם זאת, Ataide אומר שהם הראו תוצאות רק עבור חבר אחד ב-IS110 משפחה ומסתמכים על גרסת RNA גדולה בהרבה. הצוות בסידני מקדם את הטכניקה שלו באמצעות דגימת מעבדה ישירה ויישום של ה-seekRNA הקצר יותר עצמו.
ד"ר סנדרו אטייד, פרופסור רות הול ורזוואן סידיקי הם ממציאים של בקשות פטנט הקשורות לעבודה זו. המחקר נתמך על ידי קרן השפעת מחקר אסטרטגית של אוניברסיטת סידני, סגן-קנצלר (מחקר) ומענק חוקר של המועצה הלאומית לבריאות ורפואה (NHMRC).
